Transgene Tiere in der Medizin Arzneimittelproduktion und Organtransplantate

In der Medizin könnten transgene Tiere in Zukunft eine bedeutende Rolle spielen. Bereits jetzt unterstützen Tiermodelle bei der Entwicklung von Therapien gegen humane Erkrankungen mit genetischem Hintergrund. Seit 2008 ist das erste Arzneimittel aus transgenen Tieren auf dem Markt, und Organe von gentechnisch veränderten Schweinen sollen schon in einem Jahrzehnt Schwerkranken das Leben retten.

Bereits in den 1980er Jahren wurden erstmals gezielt bestimmte Gene in Mäuse eingeführt - mit dem Ziel, die Anfälligkeit für die Tumorbildung zu erhöhen. Die so veränderte Maus diente als "Tiermodell", an dem kanzerogene Substanzen und Arzneistoffe gegen Krebserkrankungen beim Menschen getestet werden konnten.

Im Handel: Antithrombin aus transgenen Ziegen

Verschiedene Ansätze zur Produktion in tierischen Organen sind in der Diskussion: Die Milchdrüse ist zurzeit der bevorzugte Bioreaktor bei Tieren. Hühnereier verwendet man beispielsweise zur Gewinnung von Impfstoffen. Auch Urin, Sperma und Blut sind mögliche Produktionsplattformen.

Seit dem Jahr 2008 ist das erste Arzneimittel aus transgenen Tieren in einigen EU-Ländern, darunter auch Deutschland, auf dem Markt und könnte ein Türöffner für weitere Produkte sein. Antithrombin III, kurz ATryn, hemmt die Blutgerinnung und soll Menschen mit einem erblich bedingten Antithrombinmangel in Risikooperationen vor lebensgefährlichen Thrombosen schützen. Die Firma GTC Biotherapeutics hat die genetische Information für Antithrombin in das Genom von Ziegen eingeführt. Da dem Gen ein entsprechender Promotor vorgeschaltet ist, wird das Eiweiß nun in der Milchdrüse gebildet. In den USA ist Atryn seit Februar 2009 zugelassen.

Organe aus dem Schwein für Schwerkranke?

Der Bedarf an Spenderorganen ist bei weitem höher als das Angebot. Eine Lösung des Problems soll die Xenotransplantation sein – die Übertragung von Zellen, Geweben und Organen zwischen nicht verwandten Arten, wie vom Tier auf den Menschen. Früher experimentierte man mit Menschenaffen, heute weiß man, dass das Hausschwein dafür besonders geeignet ist.

Die Organe von Schweinen und Menschen haben in etwa die gleiche Größe und vergleichbare anatomische und physiologische Merkmale. Kurze Reproduktionszyklen, die problemlose Aufzucht, große Nachkommenzahlen und geringe Haltungskosten sind weitere Vorteile. Bis die Xenotransplantation klinischer Alltag werden kann, sind aber noch einige Schwierigkeiten zu überwinden.

Das Hauptproblem ist dabei die immunologische Abstoßungsreaktion: Wird das Organ eines Schweins in den menschlichen Körper übertragen, reagieren Antikörper auf die Antigene der Oberfläche des Fremdkörpers. Das Abwehrsystem im Blut wird aktiviert und zerstört das Organ. Das soll mithilfe der Gentechnik verhindert werden. Eine Idee ist, die antigenen Oberflächenstrukturen auszuschalten und das Fremdorgan sozusagen mit einer Tarnkappe zu überziehen. Des Weiteren werden transgene Schweine geschaffen, die bestimmte menschliche Eiweiße bilden, die eine Abstoßungsreaktion hemmen sollen. Die Immunabwehr darf jedoch nicht zu sehr unterdrückt werden, da das tierische Transplantat gefährliche Viren übertragen kann.

Experten schätzen, dass bereits in zehn Jahren die ersten Patienten von Organen aus dem Schwein profitieren können.