Molecular Pharming

Einsatz von gentechnisch veränderten Pflanzen oder Tieren zur Produktion von Arzneimittelwirkstoffen, auch Gene Pharming genannt. Teilbereich des Molecular Farming

Bei diesem Anwendungsgebiet der Gentechnik überträgt man artfremde Erbinformation für bestimmte Substanzen in Pflanzen oder Tiere. Ziel ist die Nutzung der Pflanze beziehungsweise des Tieres als ein effizientes biologisches System zur Produktion pharmazeutisch oder therapeutisch wirksamer Substanzen wie Antikörper, Impfstoffe, Blut- und andere Proteine. Molecular Pharming wird ein großes Potential zugeschrieben, da im Vergleich zur Zellkultur die Kosten bei vielen Produkten wie zum Beispiel monoklonalen Antikörpern geringer sind.

Pflanzen. Während bei klassischen Heil- und Medizinalpflanzen natürliche Inhaltsstoffe genutzt werden, bilden gv-Pflanzen dieses Anwendungsgebietes neue, bis dahin artfremde Wirkstoffe.

Das erste Medikament, dessen Wirkstoff vollständig in Pflanzenzellen produziert wird, wurde 2012 in den USA zugelassen (Elelyso): In Möhren wird ein Enzym produziert, welches Patienten, die an Morbus Gaucher leiden, fehlt. Die Herstellung erfolgt im geschlossenen System. Elelyso ist inzwischen in Israel, USA, Brasilien und mehreren anderen Ländern zugelassen.

Tiere. Auch an der Gewinnung von Arzneimitteln aus gv-Tieren wird intensiv geforscht. Der bevorzugte Bioreaktor ist dabei die Milchdrüse. Mehr als zwanzig Arzneimittel sind bereits in der Milch von Säugern gebildet worden. Doch auch in Hühnerei, Blut, Urin und Sperma können pharmazeutische Wirkstoffe gebildet werden.

Um ausreichende Mengen für die menschliche Versorgung zu produzieren, werden nur wenige bis einige tausend Tiere benötigt. Man erhofft man sich, mit transgenen Tieren auch komplexe Stoffe produzieren zu können, für die sich herkömmliche Verfahren nicht oder kaum eignen.

Seit dem Jahr 2008 ist das erste Medikament aus transgenen Tieren auf dem europäischen Markt. Antithrombin III, kurz ATryn, hemmt die Blutgerinnung und soll Menschen mit einem erblich bedingten Antithrombinmangel in Risikooperationen vor lebensgefährlichen Thrombosen schützen. Es wird aus der Milch gentechnisch veränderter Ziegen isoliert.

Im Jahr 2010 kam das Medikament Ruconest (Conestat alfa) zur Behandlung des Hereditären Angioödems (HAE) in der EU auf den Markt. HAE ist eine seltene Erbkrankheit, bei der es zu gefährlichen Schwellungen der Haut, der Schleimhäute und der inneren Organe kommen kann. Betroffene haben eine zu geringe Blutkonzentration des Plasmaproteins C1-Esterase-Inhibitor (C1INH). Ruconest enthält dieses Protein, das in der Milchdrüse von gentechnisch veränderten Kaninchen gebildet wird.

Siehe auch

Molecular Farming